Models matemàtics i estadístics aplicats a la presa de decisions en salut

Resumen

La presa de decisions en salut ha de basar-se en la millor evidència rellevant disponible, més si aquestes decisions incideixen en tota la societat mitjançant l'aplicació de polítiques públiques de salut i, donat que totes les persones són pacients potencials ---presents o futurs---, també en les decisions clíniques. Prendre la decisió òptima depèn de molts factors que han de ser degudament identificats i minuciosament mesurats en les diferents alternatives d'elecció, entre els quals, l'escassetat de recursos disponibles per a cobrir una il.limitada demanda de salut. L'avaluació econòmica en salut té per objecte informar i facilitar decisions sobre quin és el millor ús dels recursos limitats disponibles, amb la finalitat de maximitzar-ne els beneficis en salut, prioritzant les alternatives d'elecció mitjançant criteris d'eficiència. Actualment, les agències nacionals d'avaluació de tecnologies sanitàries basen les seves recomanacions de finançament en estudis d'avaluació econòmica fonamentats en la millor evidència disponible i metodològicament correctes. Això inclou des d'un disseny adequat a l'objectiu, fins a un report complet i transparent que permeti la reproductibilitat dels resultats, passant pel rigorós tractament analític de les dades d'estudi. En aquest marc, els models analítics són una font d'evidència vàlida per a la presa de decisions, com ho són els assajos clínics i els estudis observacionals, també ben dissenyats i ben realitzats. En aquesta tesi s'inclouen quatre treballs en què l'aplicació dels mètodes analítics adequats van permetre donar resposta a uns objectius que d'altra manera no podrien resoldre's, o només parcialment o amb majors limitacions. Gràcies a l'ús de models probabilístics es va poder avaluar el cost-efectivitat i el dany-benefici de 2.625 escenaris diferents de cribratge de càncer de mama, i es mostrà que les estratègies basades en el risc poden reduir els danys i els costos en comparació amb les estratègies uniformes. Donat que per avançar en l'organització de programes de cribratge basats en el risc cal desenvolupar mesures precises de risc individual de càncer de mama, es va formular un model conjunt bayesià que combina la història longitudinal de la densitat mamària i l'edat en el diagnòstic de càncer de mama. La metodologia proposada podria aplicar-se per obtenir mesures més precises del risc individual de càncer de mama. Per això caldria realitzar estudis de cohorts de base poblacional més grans, amb disposició de mesures longitudinals de la densitat mamària, així com d'altres factors de risc coneguts, com les lesions de mama benignes i el risc poligènic. D'aquesta manera, seria possible assolir capacitats predictives aplicables a la personalització del cribratge de càncer de mama, o per establir estratègies de prevenció per a dones amb risc elevat. En aquesta tesi també s'inclou una anàlisi de dinou potencials biomarcadors cardiovasculars en població amb malaltia renal mitjançant l'aplicació d'algorismes d'aprenentatge automàtic. En concret, aplicant l'algorisme de bosc aleatori de supervivència per a esdeveniments competitius, va ser possible avaluar la capacitat predictiva de tots els biomarcadors alhora, junt amb tota la resta de factors de risc coneguts, altrament impossible donat el limitat nombre d'esdeveniments cardiovasculars disponibles per ajustar els habituals models de supervivència multivariables. Si bé l'addició dels biomarcadors potencials va millorar marginalment la capacitat de discriminació obtinguda amb només els factors de risc cardiovascular coneguts, es van identificar els biomarcadors més prometedors, als quals idealment haurien de ser destinats els recursos de la futura recerca, sempre que el benefici potencial de la nova evidència superi els costos de la investigació. Per acabar, s'inclou l'avaluació de l'impacte en costos i en salut de l'augment de l'ús de la intervenció coronària percutània en pacients ingressats amb síndrome coronària aguda mitjançant un model analític semi-Markov, ja que els registres poblacionals mostren una infrautilització de la intervenció en ancians, possiblement deguda a la manca d'estimacions de la seva eficiència o del seu cost-utilitat. El model desenvolupat conceptualitza el curs de la malaltia en un horitzó temporal de 8 anys des de l'ingrés hospitalari, i proporciona resultats molt robustos que indiquen que augmentar el nombre de pacients ancians que es beneficiïn de la intervenció és rendible en un llindar de disposició a pagar molt inferior als estàndards en països europeus. Per tant, el cost-utilitat no hauria de ser un motiu per no incrementar l'ús de la intervenció en aquesta població. Al llarg dels treballs inclosos en aquesta tesi han quedat palesos el paper i la utilitat de la modelització matemàtica i estadística, aplicada de manera adequada i rigorosa segons els objectius de cada estudi, per proporcionar evidència útil que faciliti la presa de decisions, la planificació i la gestió en salut.