Terapia personalizada con células dendríticas tolerogénicas en pacientes con esclerosis múltipleEnsayo clínico fase i (TOLERVIT-MS)

Resum

L’esclerosi múltiple (EM) és la malaltia inflamatòria més freqüent del sistema nerviós central (SNC). Tot i que sabem que es tracta d’una malaltia immunomediada, avui dia molts dels mecanismes implicats en la seva patogènia continuen sent desconeguts. És precisament això el que dificulta trobar la curació de la malaltia. En les darreres 2 dècades s’han comercialitzat uns 10 fàrmacs immunosupressors o immunomoduladors amb diferents mecanismes d’acció que ens permeten controlar l’activitat inflamatòria, però malgrat això molts pacients experimenten progressió de la malaltia. D’altra banda, aquests fàrmacs tenen riscos potencialment greus que els pacients han d’assumir. En aquest context emergeixen les teràpies cel·lulars com a tractaments que ens permeten abordar la malaltia des del seu origen, intentant reparar la disfunció del sistema immune sense afectar la immunitat protectora. Fa més d’una dècada que el nostre equip investiga en el desenvolupament d’una teràpia basada en cèl·lules dendrítiques tolerogèniques (CDtol) per a pacients amb EM. Els estudis realitzats in vitro i in vivo al model animal van apuntar que la teràpia podia ser beneficiosa per al control de la malaltia. Per això es va posar en marxa un assaig clínic fase I en pacients amb EM per avaluar la seguretat de la teràpia cel·lular amb CDtol tractades amb vitamina D3 (CDtol-VitD3) i carregades amb pèptids de mielina administrada directament als ganglis limfàtics cervicals. Els resultats derivats d’aquest assaig clínic, descrits en aquesta tesi doctoral, confirmen que l’administració intraganglionar de la nostra teràpia cel·lular amb CDtol-VitD3 és segura i ben tolerada. El benefici terapèutic serà determinat en futurs assaigs de fase II.